6 resultaten
Dit behandelprotocol heeft als doel het aantonen van een betere initiele respons op de behandeling na een eenmalige Mylotarg gift. Uiteraard wordt ook gekeken naar toxiciteit en naar effectiviteit op de langere termijn.
Part ADe veiligheid en verdraagzaamheid op lange termijn evalueren van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij patiënten met CF, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie die in het behandelingscohort zitten.Deel B en C:Niet van…
In dit onderzoek kijken we of venetoclax gecombineerd met FLA+GO (fludarabine, high-dose cytarabine, en gemtuzumab ozogamicine) tot een betere totale overleving (OS) leidt voor kinderen met een recidief (teruggekomen) AML dan alleen FLA+GO.
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Primaire doelstelling: - Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of een restfunctiemutatie (F/G en F/RF-genotypes).Secundaire doelstellingen: - Het beoordelen…
Primaire doelstelling:Bepalen van de effectiviteit (event free survival, EFS) van de behandeling met een combinatie van ATA en ATRA van nieuw gediagnosticeerde kinderen en jongeren met SR APL, en het onderzoeken van de veiligheid en effectiviteit…