3 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Primaire doelstelling:In alle jurisdicties behalve de Verenigde Staten (VS) is het primaire doel de werkzaamheid van N-Acetyl-L-Leucine (IB1001) te evalueren op basis van de Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) voor de chronische…
Het verkrijgen van Proof of Concept dat het toevoegen van een PgP/BCRP remmer de concentratie van tyrosine kinase remmers in het centrale zenuwstelsel kan verhogen door het remmen van efflux transporters in de bloed hersen barriere.