4 resultaten
Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Primaire doelstelling:Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de effectiviteit van twee geïntensiveerde strategieën in zeer hoog risico neuroblastoom (VHR-NBL) patiënten uitgedrukt in event-free-survival vanaf randomisatie. Deze evaluatie…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.