5 resultaten
1) Onderzoek naar de effectiviteit en verdraagbaarheid van Midostaurin in patienten met indolente of smouldering systemische mastocytose op symptoomreductie. 2) Onderzoek a) of Midostaurin de mestcelinfiltratie kan reduceren en b) in hoeverre…
Het primaire doel van dit onderzoek is om te bevestigen dat 13 weken behandeling met bumetanide het dagelijks functioneren en prikkelbaar gedrag bij kinderen en adolescenten met TSC verbetert. Het secundaire doel is het identificeren van…
Primair: Bepaling van de MTD en/of RDE van LGH447 als monotherapie bij proefpersonen met AML of MDS met hoog risico en in combinatie met midostaurin bij proefpersonen met AML.Secundair: 1. Karakterisering van veiligheid en verdraagbaarheid van…
Het beoordelen van de werkzaamheid van PTC857 in het vertragen van de ziekteprogressie bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS).
1. Aanbieden van bumetanide post-trial access aan kinderen met NDDs.2. Bumetanide-cohortgegevens met onze bestaande RCT-gegevens vergelijken in termen van effectiviteit van de behandeling, door randomisatie testen. 3. Testen hoe EEG biomarker…