4 resultaten
Primaire doelstelling m.b.t. veiligheid:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AAV5-hRKp.RPGR bij personen met RPGR-XLRP.Primaire doelstelling m.b.t. werkzaamheid:• Om de werkzaamheid op lange termijn van…
Primaire doelstelling:Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de effectiviteit van twee geïntensiveerde strategieën in zeer hoog risico neuroblastoom (VHR-NBL) patiënten uitgedrukt in event-free-survival vanaf randomisatie. Deze evaluatie…
Primair:Het beoordelen van het effect van bilaterale behandeling met AAV5-hRKp.RPGR op functioneel zicht te beoordelen , zoals gemeten met de visiegestuurde mobiliteitsbeoordeling.Secundair:Het beoordelen van de veranderingen na toediening van de…
Totale onderzoeksprogramma:Het algemene doel van het totale onderzoeksprogramma is de klinische uitkomst van patiënten met een ependymoom te verbeteren door de stagering en de standaard behandeling te verbeteren en te harmoniseren en door meer…