3 resultaten
Primaire doelstelling: Het onderzoeken van de werkzaamheid en veiligheid van de behandeling met octreotide (een somatostatine-analoog) bij het verminderen van de transfusiebehoefte (IV ijzerinfusies en / of rode bloedceltransfusies) bij patiënten…
Primaire doelstelling m.b.t. veiligheid:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AAV5-hRKp.RPGR bij personen met RPGR-XLRP.Primaire doelstelling m.b.t. werkzaamheid:• Om de werkzaamheid op lange termijn van…
Primair:Het beoordelen van het effect van bilaterale behandeling met AAV5-hRKp.RPGR op functioneel zicht te beoordelen , zoals gemeten met de visiegestuurde mobiliteitsbeoordeling.Secundair:Het beoordelen van de veranderingen na toediening van de…