3 resultaten
Primair:Het beoordelen van het effect van bilaterale behandeling met AAV5-hRKp.RPGR op functioneel zicht te beoordelen , zoals gemeten met de visiegestuurde mobiliteitsbeoordeling.Secundair:Het beoordelen van de veranderingen na toediening van de…
Het doel van dit onderzoek is het bepalen van het effect van nipocalimab op het totale serum immunoglobuline G (IgG) bij pediatrische deelnemers van 2 tot minder dan (<) 18 jaar oud, de veiligheid en verdraagbaarheid van behandeling met…
Primaire doelstelling m.b.t. veiligheid:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AAV5-hRKp.RPGR bij personen met RPGR-XLRP.Primaire doelstelling m.b.t. werkzaamheid:• Om de werkzaamheid op lange termijn van…