4 resultaten
De doelstellingen van het onderzoek zijn: * bepalen van een dosis en dosisregime van KRN23, op basis van de veiligheid en het FD-effect, bij pediatrische patiënten met XLH * bepalen van het veiligheidsprofiel van KRN23 voor de behandeling van…
Primaire doelstelling* Vergelijking van het effect van een 30 weken durende behandeling met mavacamten ten opzichte van placebo met betrekking tot klinische respons bestaande uit inspanningscapaciteit en klinische symptomen bij deelnemers met…
Dit onderzoek is opgezet om de werkzaamheid van pralsetinib te beoordelen vergeleken met een platinumbevattend chemotherapieregime naar keuze van de onderzoeker voor patiënten met gemetastaseerd NSCLC en een oncogene RET-fusie die geen eerdere…
primaire doelstelling:Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van mavacamten bij deelnemers met hypertrofischecardiomyopathie (HCM), die eerder geregistreerd waren in 1 van de 2 placebogecontroleerde studies: MAVERICK-…