4 resultaten
Effectiviteit en veiligheid.
Het huidige onderzoek beoogt de preliminaire veiligheid en werkzaamheid van BLU-263 te beoordelen bij patiënten met AdvSM, inclusief patiënten met SMA-AHN met hoog risico en zeer hoog risico bij wie HMA's en met name azacitidine de…
Tijdens dit onderzoek wordt gekeken naar het effect van meerdere doseringen van CBD op hoe snel en in welke mate clobazam, stiripentol of valproaat in het lichaam worden opgenomen en weer worden uitgescheiden (dit wordt farmacokinetiek genoemd). Ook…
• Het bepalen van de RD van BLU-263• Het beoordelen of de behandeling met BLU-263 betere resultaten oplevert vergeleken met placebo + BSC, zoals beoordeeld met de ISM-SAF • Het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van de…