3 resultaten
Het primaire doel bij het gerandomiseerde gedeelte van de studie is om de effectiviteit van LDE225 te onderzoeken op basis van de overall response rate zoals vastgesteld door een onafhankelijke centrale review. Het belangrijkste secundaire doel bij…
Het huidige onderzoek beoogt de preliminaire veiligheid en werkzaamheid van BLU-263 te beoordelen bij patiënten met AdvSM, inclusief patiënten met SMA-AHN met hoog risico en zeer hoog risico bij wie HMA's en met name azacitidine de…
• Het bepalen van de RD van BLU-263• Het beoordelen of de behandeling met BLU-263 betere resultaten oplevert vergeleken met placebo + BSC, zoals beoordeeld met de ISM-SAF • Het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van de…