7 resultaten
n.v.t.
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
N.v.t.
N.v.t.
N.v.t.
Primaire doelstelling:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkel intraveneus infuus met danavorexton toegediend bij gezonde proefpersonen die OIRD ondergaan.Secundaire doelstelling:• Het beoordelen van de farmacokinetica…
Dubbelblinde fase:Primaire doelstelling:Het beoordelen van de werkzaamheid van birtamimab plus standaardzorg in vergelijking met placebo plus standaardzorg wanneer intraveneus toegediend bij proefpersonen met AL-amyloïdose in Mayo stadium 4 door het…