3 resultaten
Het algemene doel van dit onderzoek is om in een longitudinaal-experimenteel design, de effecten van melatoninebehandeling en lichttherapie op slaap, gezondheid en verschillende psychosociale, gedrags- en cognitieve uitkomstmaten bij kinderen te…
Primaire doelstellingen• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie met tezacaftor (TEZ) en ivacaftor (IVA)• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-440 in dubbele en driedubbele combinatie…
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…