4 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Het doel van dit onderzoek is om de veiligheid en werkzaamheid van siltuximab te testen bij proefpersonen met een myelodysplastisch syndroom (MDS) International Prognostic Scoring System (IPSS) Low of Intermediate-1, die bloedarmoede hebben. Tevens…
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Het doel van Deel 1A is om te onderzoeken hoe veilig RO7112689 is en hoe het wordt verdragen. Ook zal in Deel 1A worden onderzocht hoe snel en in hoeverre RO7112689 wordt opgenomen in, verdeeld in, en uitgescheiden uit het lichaam (dit wordt…