2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Beoordeling van de doeltreffendheid en veiligheid van eculizumab bij pediatrische patiënten met aHUS ter controle van TMA, gekenmerkt door trombocytopenie, hemolyse en nierstoornissen.
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) die gedurende 8 weken worden…