3 resultaten
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van bempedoïnezuur (ETC-1002 en ESP15228) bij pediatrische patiënten (6 tot en met 17 jaar oud) met heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) die gedurende 8 weken worden…
Primaire doelstellingenFase 2De primaire doelstellingen van fase 2 zijn:• het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op korte en lange termijn van SNDX 5613;• het bepalen van het percentage CR+CRh.Secundaire doelstellingenFase 2Secundaire…
• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-147 om proteïnurie te verminderen• Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-147 op de nierfunctie zoals gemeten aan de hand van de eGFR-helling