3 resultaten
Primair: Werkzaamheid gemeten aan visus en SD-OCT parameters van 1 oog (*studie-oog*). Secundair: Veiligheid, verdraagbaarheid, anatomie van de retina van het studie-oog, PK, PD.Explorerend: Visus, SD-OCT parameters en anatomie van de retina van het…
Primaire doelstelling:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkele doses CSL889 toegediend door i.v. infusie bij proefpersonen met stabiele SCD en bij proefpersonen met SCD in VOC.Secundaire doelstellingen:1. Karakteriseren van het…
Deel 1 - Om de werkzaamheid te bepalen van orale BCX9930 monotherapie toegediend gedurende 24 weken, vergeleken met voortgezette therapie met complement component 5 (C5) -remmers, bij personen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die…