3 resultaten
In deze studie willen wij het effect van dagelijkse NAC evalueren op de frequentie en ernst van pijn en pijnlijke crises in het dagelijks leven bij sikkelcel patiënten. Verder zullen we het effect van NAC evalueren op o.a. de frequentie en duur van…
Primair doel:- Beoordelen van de veiligheid en de werkzaamheid en mogelijk het selecteren van het actiefste behandelregime uit de 3 behandelgroepen met als doel door te kunnen gaan naar het Fase 3-deel van het onderzoek.Secundaire doelen:- phase 1b…
Het huidige onderzoek beoogt de preliminaire veiligheid en werkzaamheid van BLU-263 te beoordelen bij patiënten met AdvSM, inclusief patiënten met SMA-AHN met hoog risico en zeer hoog risico bij wie HMA's en met name azacitidine de…