3 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Primair doel:- Beoordelen van de veiligheid en de werkzaamheid en mogelijk het selecteren van het actiefste behandelregime uit de 3 behandelgroepen met als doel door te kunnen gaan naar het Fase 3-deel van het onderzoek.Secundaire doelen:- phase 1b…
Het huidige onderzoek beoogt de preliminaire veiligheid en werkzaamheid van BLU-263 te beoordelen bij patiënten met AdvSM, inclusief patiënten met SMA-AHN met hoog risico en zeer hoog risico bij wie HMA's en met name azacitidine de…