3 resultaten
Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…
Primair: Karakterisering van de PK van eltrombopag in steady state na orale toediening aan minderjarigen van 1 t/m 17 jaar met EAA.Secundair (alleen kerndoelen, zie protocol pagina 40-41 voor alle doelstellingen): Veiligheid en verdraagbaarheid.…
Primaire doelstellingen:• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van sparsentan orale suspensie (populatie 1 en populatie 2) en tabletten (populatie 3)• Beoordelen van veranderingen in proteïnurie na eenmaal daagse dosering van sparsentan…