3 resultaten
Het doel van deze studie is om RO5185426 beschikbaar te stellen aan patiënten die geen bevredigende behandelingsopties hebben.De primaire doelstelling is om de veiligheid en verdraagbaarheid van RO5185426 te evalueren bij patiënten met…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Primair: Karakterisering van de PK van eltrombopag in steady state na orale toediening aan minderjarigen van 1 t/m 17 jaar met EAA.Secundair (alleen kerndoelen, zie protocol pagina 40-41 voor alle doelstellingen): Veiligheid en verdraagbaarheid.…