3 resultaten
Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…
Primaire doelstelling:Het hoofddoel van de studie is het evalueren van de effectiviteit van twee geïntensiveerde strategieën in zeer hoog risico neuroblastoom (VHR-NBL) patiënten uitgedrukt in event-free-survival vanaf randomisatie. Deze evaluatie…
Primair: Karakterisering van de PK van eltrombopag in steady state na orale toediening aan minderjarigen van 1 t/m 17 jaar met EAA.Secundair (alleen kerndoelen, zie protocol pagina 40-41 voor alle doelstellingen): Veiligheid en verdraagbaarheid.…