3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
• Beoordeling of behandeling gedurende 7 dagen met oraal QLT091001 de visuele functie kan verbeteren bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) of retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen•…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
n.v.t.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe