3 resultaten
Primaire doelstelling:* Het vergelijken van de percentages van volledig herstel (in leven, vrij van dialyse en terugkeer van serumcreatinine naar < 150% van de referentiële uitgangswaarde; equivalent aan acute nierziekte (AKD) categorie 0) op…
- Om het farmacokinetisch profiel van cysteamine base na eenmalige toediening van het nieuwe cysteamine bitartraat met langdurige afgifte (PO-001) aan gezonde vrijwilligers te beoordelen, in vergelijking met Cystagon® en Procysbi®.- Gegevens…
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe