4 resultaten
n.v.t.
• Beoordeling of behandeling gedurende 7 dagen met oraal QLT091001 de visuele functie kan verbeteren bij proefpersonen met amaurosis congenita van Leber (LCA) of retinitis pigmentosa (RP) veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen•…
Het beoordelen van de perioperatieve hemostatische werkzaamheid van BAX 802 bij mannelijke deelnemers met CHA met remmers tegen humane factor VIII (hFVIII) die ingrijpende of kleine geplande chirurgische, tandheelkundige of andere invasieve ingrepen…
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe