3 resultaten
Het evalueren van de farmacokinetiek en (pulmonale) verdraagbaarheid van levodopa inhalatie poeder. Aan de hand van deze inzichten kan het inhalatie poeder verder geoptimaliseerd worden. De farmacokinetische gegevens verkregen door middel van…
Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…
Bij patiënten met symptomatische gedilateerde cardiomyopathie (DCM) van New York Heart Association (NYHA) klasse II/III/IV waarbij mutaties zijn betrokken in het gen dat codeert voor het lamine AC-eiwit (LMNA):Primaire doelstelling:* Uitsluitend…