2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primair: Het primaire doel is om het effect van voxelotor in vergelijking met placebo op de verbetering van hemoglobine te beoordelenSecundair: De secundaire doelstellingen zijn om de effecten van voxelotor te beoordelen in vergelijking met placebo…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Bij patiënten met symptomatische gedilateerde cardiomyopathie (DCM) van New York Heart Association (NYHA) klasse II/III/IV waarbij mutaties zijn betrokken in het gen dat codeert voor het lamine AC-eiwit (LMNA):Primaire doelstelling:* Uitsluitend…