7 resultaten
Primaire doelen: Om de farmacokinetiek van meerdere doses arimoclomol te onderzoeken in plasma en urine.Om de metabolieten van arimoclomol te onderzoeken en kwantificeren in plasma en urine.Secundaire doelen:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van…
Primaire doelstellingVaststellen van de werkzaamheid van chronische behandeling met arimoclomol 1200 mg/dag (400 mg TID) ten opzichte van placebo over een periode van 76 weken bij proefpersonen met ALS, beoordeeld met CAFS (Combined Assessment of…
Primaire doelstelling: - Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-445/TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del en een gating- of een restfunctiemutatie (F/G en F/RF-genotypes).Secundaire doelstellingen: - Het beoordelen…
see English
Part ADe veiligheid en verdraagzaamheid op lange termijn evalueren van VX-661 in combinatie met ivacaftor bij patiënten met CF, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie die in het behandelingscohort zitten.Deel B en C:Niet van…
Primaire doelstelling:1.In het SOS onderzoek willen we uitzoeken wat het effect is van het wijzigen van de comedicatie lumacaftor in tezacaftor op de kinetiek van en de blootstelling aan ivacaftor, beschreven in termen van dalspiegels.Secundaire…
Primaire doelstelling:Het beoordelen van de langetermijnveiligheid van behandeling met arimoclomol voor ALS.Secundaire doelstelling:Het evalueren van de langetermijneffectiviteit van behandeling met arimoclomol voor ALS.Verkennende doelstellingen:…