7 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het bepalen van de veiligheid, verdraagbaarheid en doeltreffendheid van gekenmerkte orale immunotherapie voor desensibilisatie (characterized oral desensitization immunotherapy, CODITTM) met AR101 met…
De primaire doelstelling is het aantonen van de werkzaamheid van AR101, een pinda-allergeenformulering van farmaceutische kwaliteit, via afname in klinische reactiviteit tegen beperkte hoeveelheden pinda-allergeen bij kinderen met een pinda-allergie…
Deze studie zal de veiligheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van emicizumab evalueren bij patiënten van alle leeftijden met milde (FVIII-niveau tussen> 5% en <40%) of matige hemofilie A (FVIII-niveau tussen >…
Primair: Het beschrijven van veiligheid en verdraagbaarheid tijdens langere termijn toediening van AR101 en follow-up observatie na de laatste dosis AR101.Secundair: - Het bepalen van de mate van desensibilisatie dat kan worden bereikt door…
Primair doel:Het primaire doel van dit onderzoek is om te bepalen of geïndividualiseerde farmacokinetisch gestuurde dosering non-inferieur is aan conventionele dosering van emicizumab in het voorkomen van behandelde bloedingenSecundaire doelen:-…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.