4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Het primaire doel van het onderzoek is het vergelijken van de effectiviteit van plitidepsine in combinatie met dexamethason versus dexamethason alleen, gedefinieerd door progressie-vrije overleving (PFS) in patienten met recidief/refractair multipel…
Primair:Evalueren van effectiviteit van SAR245409 door het bekijken van de "Objective Response Rate" in patiënten met 1 van de volgende recidief of refractair lymfoom/leukemie subtypes: mantelcel lymfoom, folliculair lymfoom, chronische…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.