7 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de evaluatie van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en werkzaamheid van ALXN1210 bij pediatrische patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).
Primaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo met behulp van de HFMSE bij patiënten van 2 tot en met 12 jaarHoofdzakelijke secundaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met…
Primair: Het evalueren van de langetermijnveiligheid van herhaalde subcutane (SC) toedieningen van lanadelumab bij jongvolwassenen en volwassenen met niet-histaminerg angio-oedeem met normale C1-INH
Het beoordelen van de werkzaamheid van ravulizumab ten opzichte van placebo bij de behandeling van volwassen en adolescente deelnemers met HSCT TMA.
-Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van apitegromab bij patiënten met Type 2 en Type 3 SMA-Evalueer de langetermijnwerkzaamheid van apitegromab door veranderingen in de uitkomstmaten van de motorische functie op vooraf…
Primair: Het evalueren van de werkzaamheid van herhaalde subcutane (SC) toediening van lanadelumab voor het voorkomen van aanvallen van angio-oedeem bij jongvolwassenen (12 tot < 18 jaar) en volwassenen met non-histaminerg angio-oedeem met…
Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het middel lanadelumab is voor de behandeling van COVID-19 als het wordt ingespoten in de bloedbaan, via een infuus. De werking en veiligheid van lanadelumab vergelijken we met het…