3 resultaten
Primaire doelstelling:Het vaststellen van de effecten van givinostat versus placebo, chronisch toegediend gedurende 18 maanden om de ziekteprogressie bij ambulante proefpersonen met DMD (Duchenne Muscular Dystrophy) te vertragen.Secundaire…
-Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van apitegromab bij patiënten met Type 2 en Type 3 SMA-Evalueer de langetermijnwerkzaamheid van apitegromab door veranderingen in de uitkomstmaten van de motorische functie op vooraf…
Primaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo met behulp van de HFMSE bij patiënten van 2 tot en met 12 jaarHoofdzakelijke secundaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met…