3 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Het doel van deze studie is om te bepalen of het cognitieve functioneren van kinderen met TSC verbeterd kan worden door het beïnvloeden van de eiwit pathway die ten grondslag ligt aan TSC met behulp van Everolimus.
Hoofddoel* Om de werkzaamheid te evalueren in termen van mediane overleving (OS) van erlotinib, everolimus en dasatinib in combinatie met radiotherapie, bij patienten met een DIPG door: - enerzijds de experimentele armen, gerandomiseerde subsets van…