3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Hoofddoelstelling:Bepaling van de korte- en langetermijnsveiligheid en -verdraagbaarheid van enkele en meerdere doses NI006 bij personen met ATTR-CM door evaluatie van bijwerkingen (AE) en ernstige bijwerkingen (SAE) en veranderingen in…
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Het verlagen van het urinezuur in het bloed van de patiënten.Daarnaast kijken we ook naar antistof vorming en de impact op quality of life.