3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Primaire doelstelling: * Het beoordelen van de werkzaamheid van EP547 in vergelijking met placebo op pruritus, beoordeeld met de numerieke beoordelingsschaal ergste jeuk (Worst Itch Numeric Rating Scale, WI-NRS) Secundair * Het beoordelen van de…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.