3 resultaten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: * Karakterisering van de effecten van toediening van 150 mg en 450 mg AT1001 op 2 uur voor toediening van agalsidase op de veiligheid en plasmafarmacokinetiek van agalsidase bij patiënten met de…
Primaire doelstellingDeel 1: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van de intraveneuze (i.v.) toediening van AL001 gedurende 96 weken bij asymptomatische en symptomatische dragers van een granuline (GRN) mutatie die leidt tot…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is;Deel 1: Het beoordelen van de werkzaamheid van AL001 in vergelijking met placebo zoals gemeten door de CDR® plus NACC FTLD-SBDeel 2: Het beoordelen van de veiligheid en de verdraagbaarheid op lange…