3 resultaten
Primaire doelstellingDeel 1: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van de intraveneuze (i.v.) toediening van AL001 gedurende 96 weken bij asymptomatische en symptomatische dragers van een granuline (GRN) mutatie die leidt tot…
Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…
Primaire doelstellingen: 1. Om de werkzaamheid te vergelijken van dagelijks oraal toegediende vamorolone in doses van 6.0 mg/kg over een behandelingsperiode van 24 weken vs. een placebo bij ambulante jongens in de leeftijd van 4 tot <7 jaar…