5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Primair:* Het bepalen van de doeltreffendheid van AG10 bij de behandeling van proefpersonen met symptomatische transthyretine-amyloïde polyneuropathie (ATTR-PN) door het beoordelen van het verschil tussen AG10- en placebogroepen in de gemodificeerde…
Het doel van dit onderzoek is te onderzoeken hoe snel en in hoeverre derazantinib in het lichaam wordt opgenomen, getransporteerd, omgezet en uitgescheiden. De farmacokinetiek van derazantinib wanneer het wordt toegediend na een vetrijk ontbijt (in…
Primaire• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van acoramidis bij deelnemers met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)Secundaire• Evalueren van het effect van acoramidis op mortaliteit door alle oorzaken (ACM)…
Belangrijkste primairDeel A: Het bepalen van de doeltreffendheid van acoramidis (AG10) bij de behandeling van proefpersonen met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) door het beoordelen van het verschil tussen acoramidis…