6 resultaten
De pilot studie onderzoekt gebruik van de ijzerchelator deferoxamine na een SAB.
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is:• Het bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AG-120 en AG-221 wanneer toegediend met inductie- en consolidatietherapie bij patiënten met nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie (AML)…
De pilot studie ondezoekt effectiviteit van het gebruik van de ijzerchelator deferoxamine na een SAB.
Fase 1b dosisbepalingsstadiumPrimaire doelstellingen• De veiligheid en verdraagbaarheid evalueren van de combinatiebehandelingen oraal AG-120 bij toediening samen met subcutaan (s.c.) azacitidine en oraal AG-221 bij toediening samen met s.c.…