4 resultaten
Beoordeling van de doeltreffendheid en veiligheid van eculizumab bij pediatrische patiënten met aHUS ter controle van TMA, gekenmerkt door trombocytopenie, hemolyse en nierstoornissen.
Primaire doel: Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid op korte termijn van 68Ga-SATO bij pediatrische patiënten met NBLSecundaire doelen:- Vergelijking van 68Ga-SATO PET/CT-beeldvorming met de huidige klinische standaard van M123IBG-…
Het primaire doel is om de 18F-MFBG PET-CT-beeldvorming voor neuroblastoma-patiënten te vergelijken met 123I-MIBG-beeldvorming, met behulp van de SIOPEN-score voor skelet laesies en het aantal gedetecteerde wekedele laesies als eindpunten.
Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, vergeleken met placebo, gemeten door…