2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Goedgekeurd WMOZal niet starten
Doel 1: Evaluatie van de effectiviteit en veiligheid van korte duur behandeling (6 weken) versus standaardbehandeling (3 maanden) met antistolling van een eerste episode van risicofactor-geassocieerde veneuze trombose in kinderen, waarbij er…