3 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Doel 1: Evaluatie van de effectiviteit en veiligheid van korte duur behandeling (6 weken) versus standaardbehandeling (3 maanden) met antistolling van een eerste episode van risicofactor-geassocieerde veneuze trombose in kinderen, waarbij er…