3 resultaten
Tot op heden zijn er geen goedgekeurde behandelingen om de klinische progressie van de ziekte van Huntington te vertragen of stop te zetten, waardoor deze meedogenloos zal zijn totdat de patienten vroegtijdig sterven. De ASO RO7234292 is ontwikkeld…
Beoordeling van de langetermijn veiligheid van ZX008 (Fenfluramine hydrochloride) orale oplossing als een adjunctieve behandeling voor toevallen bij patiënten met zeldzame epileptische stoornissen, zoals epileptische encefalopathieën waaronder…
Het belangrijkste doel van deze studie is om te beoordelen hoe veilig en effectief de combinatietherapie van galicaftor/navocaftor/ABBBV-119 is bij volwassen deelnemers met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie in elke arm.