4 resultaten
De primaire doelstelling van dit klinisch onderzoek is het aantonen van de superieure werkzaamheid van bococizumab ten opzichte van placebo in het verminderen van het risico op ernstige cardiovasculaire (CV) voorvallen, een samengesteld eindpunt…
Het belangrijkste doel van deze studie is om te beoordelen hoe veilig en effectief de combinatietherapie van galicaftor/navocaftor/ABBBV-119 is bij volwassen deelnemers met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie in elke arm.
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…