4 resultaten
- Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een toenemende, éénmalige orale dosering van ACT-462206 in gezonde mannelijke proefpersonen- Het onderzoeken van de farmacokinetiek en -dynamiek van een éénmalige orale dosering ACT-462206 in…
Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…
Aantonen dat PK-gestuurd doseren in de peri-operatieve setting bij hemofilie patienten leidt tot een significante reductie van stollingsfactor consumptie ten opzichte van de standaardbehandeling.
Dubbelblinde fase:Primaire doelstelling:Het beoordelen van de werkzaamheid van birtamimab plus standaardzorg in vergelijking met placebo plus standaardzorg wanneer intraveneus toegediend bij proefpersonen met AL-amyloïdose in Mayo stadium 4 door het…