3 resultaten
Een haalbaarheidsstudie (n=5) zal eerst worden uitgevoerd om de haalbaarheid (logistiek, timing) in het NKI-AVL en de veiligheid te bepalen van het toedienen van autologe tumor infiltrerende lymfocyten (TIL) in combinatie met hoge dosis bolus…
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
De doelstellingen van deze uitbreidingsstudie zijn het beoordelen van de veiligheid op lange termijn en het behoud van de doeltreffendheid na 2 tot 2,5 jaar behandeling met glepaglutide bij volwassen patiënten met SBS.Primaire doelstelling:Het…