4 resultaten
Tijdens het onderzoek zullen twee randomisatie vragen worden beantwoord. Beide randomisatievragen betreffen de hierboven beschreven hoog risicogroep (HRG).Randomisatie vraag 1: Leidt het toevoegen van Doxorubicine aan de eerste 4 chemotherapiekuren…
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.
Primaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo met behulp van de HFMSE bij patiënten van 2 tot en met 12 jaarHoofdzakelijke secundaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met…
-Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van apitegromab bij patiënten met Type 2 en Type 3 SMA-Evalueer de langetermijnwerkzaamheid van apitegromab door veranderingen in de uitkomstmaten van de motorische functie op vooraf…