3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het primaire doel is het meten van het effect van sapropterin op de 24-uurs en dag tot dag variatie van de phenylalanine- en de tyrosineconcentratie en daarnaast is het tweede doel het meten van het effect van sapropterin op de variatie in de…
Goedgekeurd WMOZal niet starten
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire uitkomstdoelen:-Evalueren of de uitkomst van patiënten met een resectabel laagrisico HB bij behandeling met 4 kuren chemotherapie niet slechter is dan bij behandeling met 6 kuren chemotherapie. (groep B1)-De uitkomst en toxiciteit evalueren…