4 resultaten
Primair:Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Firdapse na enkelvoudige en meervoudige doseringenSecundair:Deel 1: Het bestuderen van de dosisgerelateerde PK-profiel van enkelvoudige, oplopende doseringen van FirdapseDeel 2: Het…
Primaire doelstelling:1.In het SOS onderzoek willen we uitzoeken wat het effect is van het wijzigen van de comedicatie lumacaftor in tezacaftor op de kinetiek van en de blootstelling aan ivacaftor, beschreven in termen van dalspiegels.Secundaire…
Primaire doelstelling* Het beschrijven van de doeltreffendheid van het anti-tumor effect van monotherapie met LAN plus BSC elke 28 dagen, in termen van progressievrije overleving (PFS), gemeten door centrale beoordeling conform de RECIST (Response…
Evaluatie van de werkzaamheid van een combinatiebehandeling met lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 12 jaar en ouder met ten minste één A455E- mutatie.* Verkennen van het verband tussen enerzijds de door LUM/…