5 resultaten
Primair:* Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van LAM-001 dagelijks toegediend via drogepoederinhalator (DPI) gedurende 14 dagen bij patiënten met lymfangioleiomyomatose (LAM) (periode 1).* Beoordelen van de veiligheid en…
Primaire vraagstelling:Voorkomt HBOT majeure amputaties ?Secondaire vraagstellingen:- Amputatievrije overleving- Kosteneffectiviteit- Complete wondgenezing- Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven- Pijn scores- Noodzaak van extra (vasculaire)…
Het doel is om de therapeutische effectiviteit en haalbaarheid van hyperbare zuurstoftherapie (HBOT) te onderzoeken als aanvulling op de standaard wondbehandeling bij patienten met pyoderma gangrenosum.
Fase lPrimaire doelstelling- Definiëren van de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van de selumetinib / dexamethasoncombinatie bij volwassen en pediatrische patiënten met recidiverende / refractaire RAS-pathway gemuteerde ALLSecundaire doelstellingen-…
Primaire eindpunten:- Vaststellen van de PK van selumetinib na toediening van de selumetinib granule formulering.- Onderzoeken van de veiligheid en tolerabiliteit van de selumetinib granule formulering.