251 resultaten
Dit is een fase-I/II-dosisonderzoek bij kinderen waarbij de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van midostaurine zal worden geëvalueerd bij kinderen >= 3 maanden en <18 jaar met recidiverende of refractaire vormen van…
• Beoordeling van de veiligheid van maximaal 3 aanvullende behandelingen met oraal QLT091001 eenmaal daags gedurende 7 dagen bij proefpersonen met LCA of RP veroorzaakt door mutaties in het RPE65- of LRAT-gen die eerder 7 dagen zijn behandeld met…
Mechanistische studie met mifamurtide (MTP-PE) bij patienten met uitgezaaid of recidief osteosarcoom
Deze studie is opgezet om middels biopt van metatstasen te beoordelen of het middel doet wat het claimt te doen, namelijk de macrofagen opruimreactie van de tumorcellen bevordert. Vandaar dat de biopten een eseentieel onderdeel van de studie zijn.
Uitvoeren van een fase II studie (interventie onderzoek) voor patiënten met RDEB, waarbij na een minder schadelijke chemotherapie, een navelstrengbloedtransplantatie wordt uitgevoerd, terwijl gelijktijdig mesenchymale stromaal cellen worden…
Het primaire doel is:Beoordelen van de effectiviteit gedefinieerd als Composite Complete Response (CRC) De secundaire doelen van deze studie zijn:* Evalueren van veiligheid en verdraagbaarheid* Evaluaeren van immunogeniciteit en farmacokinetiek * De…
Het doel van het onderzoek is om de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van PRO044 na te gaan.
Primaire doelstelling:Onderzoek van de farmacodynamische activiteit van nivolumab en van nivolumab in combinatie met ipilimumab in de tumoromgeving en -periferie waarbij gekeken wordt naar biomarkers, zoals deelsets van circulerende T-cellen (…
Onderzoeken van effect en doeltreffendheid van pyridostigmine op de spierkracht en het uithoudingsvermogen bij patiënten met SMA.
De primaire doelstelling is beoordeling van het behandelingseffect op het responspercentage (MDS: complete remissie [CR], partiële remissie [PR] of merg-CR; JMML: klinische complete remissie [cCR] of klinische partiële remissie [cPR]) op dag 28 van…
Primaire doelstelling:Onderzoeken van het klinisch effect van een behandeling met curcumine en genisteïne bij CF patienten met een klasse III S1251N mutatie.Secundaire doelstelling:1. Het evalueren van de individuele correlatie tussen curcumine+…
Het doel van de huidige fase 2 studie is om de veiligheid, farmacodynamiek (effect op de HPA-as en calcium metabolisme) en de farmacokinetiek van LEO 90100 bij adolescente patiënten met plaque psoriasis te evalueren. Patiënten worden gedurende 4…
Primaire doelstelling:Om te bepalen of GWP42003-P invloed heeft op het farmacokinetisch (PK) profiel van stiripentol (STP) of valproaat (VPA).Secundaire doelstelling:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van GWP42003-P bij aanwezigheid van STP of VPA…
Het primaire doel is het onderzoeken van de in vivo en ex vivo expressie en distributie van de GLP-1R in de pancreas van kinderen (<16 jaar) met bewezen endogene hyperinsulinisme die kwalificeren voor chirurgie gebaseerd op reactie op…
Vergelijking van de huidplastiek gebaseerd op een perforator met de meest gebruikte standaardtechniek: het volledige dikte huidtransplantaat.
Evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van NiCord® transplantatie in patienten met hematologische maligniteiten.
Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van BMN053 op aanbevolen dosis regime na 48 weken behandeling bij ambulante patiënten met duchennespierdystrofie.Secundaire doelstellingen:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van lV toediening van SBC-103 bij patiënten met MPS lllB, Sanfilippo B.
-Het vaststellen van de ernstige bloedingen en klinisch-relevante niet-ernstige bloedingen-Het vaststellen van de incidentie recidiverende veneuze trombose-Het vaststellen van het farmacokinetische en farmacodynamische profiel van behandeling van…
Het doel van dit onderzoek is voortdurende toegang te verschaffen tot de behandeling met BMN 044 voor patiënten die eerder werden behandeld met het onderzoeksgeneesmiddel. De uit dit onderzoek verkregen informatie zal naar verwachting verder de…
Primair: veiligheid en verdraagbaarheid van belimumab bij kinderen van 5-17 jaar met SLE.Secundair: PK, werkzaamheid, kwaliteit van leven.